Det här är en bild från det rum som sedan blev vårt kontor, i den del av ladugården där mormor Ruth förut hade sin vävstuga. Oj vad härligt det ser ut med sol och grönska. Snart är vi där!

Är jag som jobbar i läkemedelsbranschen positivt inställd till alla typer av mediciner? Känns det inte fel att jobba för en bransch som gör vinster på sjuka människor? Svaret på båda frågorna är nej men de går givetvis att dyka djup ner i och utveckla svaren in i oändligheten. Nej, jag är inte för alla typer av mediciner. Långt ifrån, jag är snarare av den åsikten att man ska vara väldigt försiktig med vad man stoppar i sig och hellre försöka förebygga än att lita på att det alltid kommer att finnas en bot i form av kemiskt framställda preparat. MEN, jag tycker att det är fantastiskt att vetenskapen och medicinforskningen finns och att vi nu faktiskt kan lindra eller bota många sjukdomar som vi förut skulle ha dött tidigt av. Ibland kan jag ifrågasätta nyttan med vad jag gör på jobbet, precis som jag tror att många gör i perioder. Jag är medveten om att det finns rötägg inom alla områden, så även inom läkemedelsindustrin. Men jag försöker se det som att så länge man gör sitt bästa för att ha ett vetenskapligt förhållningssätt till det man gör drar man ändå sitt strå till stacken på något vis. Och så tycker jag ju att det är väldigt spännande med människokroppen på cellnivå och hur allt hänger ihop och fungerar.

Vad är en klinisk prövning egentligen? Det där som jag jobbar med om dagarna. När någon frågar tänker jag ofta att det blir för tråkigt och långrandigt att förklara så jag berättar i allmänhet väldigt kortfattat. Men jag tänkte försöka mig på att utveckla lite här för jag tror att många kan vara nyfikna.

Att ta fram ett helt nytt läkemedel kostar mycket pengar och tar väldigt lång tid. Man brukar säga att det tar ungefär 15 år av forskning och utveckling innan produkten når marknaden. Hela processen har då kostat en si så där 10 miljarder kronor.

Första steget är att identifiera möjliga läkemedelssubstanser. Numer gör man detta främst med hjälp av datorbaserade tekniker där man kan testa ett stort antal substanser på kort tid. Förut gjordes det genom att testa olika substanser tagna från naturen som man sedan framställde på kemisk väg och optimerade för att få så bra egenskaper som möjligt. Sedan går man vidare och testar på djur och slutligen människor.

Innan en ny substans ges till människor för första gången görs olika tester i ett laboratorium, först på celler och djurorgan (s.k. in vitro-tester) och sedan på levande djur (s.k. in vivo-tester). Djurförsök är ett känsloladdat ämne för många. Men de är tyvärr nödvändiga för att få fram nya säkra behandlingar. Kosmetiska produkter får tack och lov inte längre testas på djur. För att ett nytt läkemedel ska godkännas av de myndigheter som granskar måste det finnas dokumenterade studier på djur. Som tur är finns det strikta regler också för hur dessa försöka ska göras och vilka djur som får användas. Djur som används för läkemedelstester måste vara uppfödda för att användas i försök. Det är alltså aldrig husdjur eller vilda djur som fångas in. Innan de får utföras måste djurförsöken godkännas av både läkemedelsmyndigheten och en etisk kommitté i det aktuella landet. De vanligaste försöksdjuren är gnagare, t.ex. mus, råtta, hamster, marsvin och kanin. Ett nytt läkemedel måste dock också testas på icke-gnagare, t.ex. hund eller apa.

Att det inte räcker att testa en ny produkt på endast en djurtyp blev tydligt i samband med den s.k. neurosedynkatastrofen. Barn med mödrar som ätit neurosedyn under graviditeten drabbades av fosterskador p.g.a läkemedlets aktiva substans talidomid. Talidomid hade då bara testats på möss, vilka inte påverkas på samma sätt som människor och därför inte uppvisade några fosterskador. Hade substansen istället testats på andra djurarter hade man med största sannolikhet upptäckt de stora riskerna och därmed undvikit katastrofen. Denna händelse var också till stor del startskottet för den hårda lagstiftning som idag råder inom kliniska prövningar.

Nästa steg i läkemedelsutvecklingen utgörs av kliniska tester på människor, s.k. kliniska prövningar/läkemedelsstudier. Även tester på människor måste ha ett myndighetsgodkännande och ett godkännande från en etisk kommitté, det är det jag i huvudsak arbetar med. I Fas I – studier testar man ett läkemedel på människa för första gången. Man ger då läkemedlet i låg dos till ett fåtal friska frivilliga, vanligtvis unga män. Syftet är att undersöka om de resultat man sett i djurstudierna också stämmer på människor. Man vill se hur människor tolererar substansen, hur substansen verkar i kroppen, och hur kroppen tar upp och sedan gör sig av med läkemedlet. Första gången som ett nytt läkemedel testas på patienter är i Fas II-studier. Då ges olika doser av läkemedlet till en liten grupp människor som lider av den aktuella sjukdomen. Syftet med fas II-studier är att fastställa en optimal dos som sedan ska testas på ett större antal patienter (flera hundra eller tusen patienter). I Fas III-studier får en grupp patienter det nya läkemedlet medan en annan grupp får en verkningslös kopia (placebo, läs mer om detta här) eller ett redan tillgängligt läkemedel

för samma sjukdom. Patienterna fördelas slumpvis mellan de olika behandlingarna och oftast vet varken patienten eller läkaren vilken behandling patienten fått, studien är dubbelblind. Behandlingen avslöjas först efter att studien är avsultad. I fas III-studier undersöks både läkemedlets effekt och biverkningar. Det finns även något som kallas fas IV-studier, observationsstudier eller icke-interventionsstudier som görs när läkemedlet har kommit ut på marknaden. Snabbt förklarat kan man säga att man i den typen av studier testar hur läkemedlet fungerar i verkliga livet.

Parallellt med den icke-kliniska och kliniska utvecklingen pågår ett arbete för att utveckla den bästa beredningsformen av läkemedlet. Ett läkemedel kan ju vara t.ex. i form av en tablett, kapsel eller lösning beroende på vad som passar bäst. Man behöver också utveckla en tillverkningsmetod för storskalig produktion, hitta det optimala förpackningsmaterialet och undersöka hållbarhet och förvaringsbetingelser.

Allt utvecklingsarbete, från början till slut, ska givetvis dokumenteras korrekt och därmed återspegla läkemedlets kvalitet, säkerhet och effekt. Det är denna dokumentation som sedan ska skickas in till läkemedelsmyndigheterna och utgöra grunden för ett godkännande av den nya produkten. En ansökan om ett nytt läkemedel kan bestå av 100 000-tals sidor. Numer kan ansökningar skickas in elektroniskt vilket förenklar processen något.

Något som kan vara intressant att veta är att det är långt ifrån alla eventuella substanser som det faktiskt blir en godkänd produkt av. De allra flesta når aldrig ens fram till att börja testas kliniskt i människa. Man brukar säga att av 10-15 läkemedelskandidater som når fram till den kliniska utvecklingsfasen, fas I, är det endast en som når ända fram till ett myndighetsgodkännande. Med rätta ska kraven på läkemedel vara väldigt hårda.

Kommentera

E-postadressen publiceras inte. Obligatoriska fält är märkta *